发表评论2021年10月10日清晨，秋高气爽，在美丽繁华的合肥，中国急性髓系白血病(AML)指南发布会隆重举行。在众多血液病领域专家、学者、临床医生的见证下，中国医学科学院血液病医院王建祥教授、浙江大学医学院附属第一医院金洁教授、中国医学科学院血液病医院肖志坚教授和中国科学技术大学附属第一医院孙自敏教授共同按下启动柱，点亮希望之灯，发布2021年中国AML诊疗指南。会议期间，四位专家与大家分享了新版指南的更新要点、新药应用建议、临床诊疗经验以及对血液病领域的未来展望。

新版指南

顺势而为，助力AML诊疗发展

作为临床医生工作的重要参考，指南的更新往往备受关注。王建祥教授表示，每年或每段时间，国内外在各个疾病领域都会取得一定的研究进展，这些临床研究进展在给大家带来新的认知和观念改变的同时，也在推动着指南的更新。2021年中国AML诊疗指南是基于国内外相关研究进展并结合中国实际情况而做出的调整，以适应新变革形势发展的需要和AML诊疗发展的需要。

新版指南在很多方面进行调整或改变，主要归结为以下几点：首先，细化诊断分型，对预后良好、不良和中等的分类明确界定。这有赖于诊疗技术的快速发展，特别是二代测序技术的广泛应用。其次，调整治疗策略，包括对初治和复发难治AML患者治疗的改变。王建祥教授指出，临床研究所取得的进展为我们带来了很多新药，改变了患者的治疗结局。这其中很多新药，包括BCL-2抑制剂、FLT3抑制剂、IDH抑制剂都纳入到新版指南中，无论是在一线治疗还是复发难治AML治疗中都有新药的身影出现，这体现了医学的进步。

孙自敏教授补充道，新版指南对于复发难治的AML患者，强调重新进行染色体和分子遗传学检查，以明确是否存在或新出现某些特殊异常染色体与突变基因，为再次治疗方案选择提供帮助。此外，新版指南还特别强调，原发耐药或早期复发但两次诱导治疗不缓解的AML患者，可以尽快进行造血干细胞移植。这意味着把造血干细胞移植往前提，这可以提高患者的耐受性，也可以提高移植的疗效，因为此时患者的全身状况还是很不错的。

这些细节的改动对AML的临床诊疗带来巨大变化。王建祥教授表示，既往对于老年、体质较弱的初诊患者，缺乏有效的治疗手段。而BCL-2抑制剂维奈克拉等新药的出现显著改善这部分患者的预后，特别是联合低强度化疗、联合表观遗传学治疗或联合靶向治疗。而且，这些新型靶向药物也为复发难治的患者带来更多选择，解决了很多治疗难题。此外，随着医学技术的发展和治疗策略的不断完善，新版指南对疾病的检测和患者的管理也提出了更高的要求。王建祥教授说到，有了新的药物和治疗策略，如何用好这些新药、全程管理好患者是临床医生需要思考的问题。新版指南不管是在诊断方面、治疗方面还是在患者管理方面有诸多更新，这些更新体现在文字细节中，临床医生可能还需要仔细体会。

规范之下

不断学习，探索实践，提升诊疗水平

就创新药物的实际应用，金洁教授进行了经验分享。新版指南已经明确了新药最基本的、最规范的用法。例如unfit和老年初诊AML患者，以及复发难治的AML患者可以应用BCL-2抑制剂维奈克拉，或联合去甲基化药物，或联合小剂量阿糖胞苷，具体怎样用，剂量怎样增加，指南中都给予了说明。但金洁教授表示，这远远不够，因为实际临床实践中我们会遇到各种各样的情况，如遇到合并真菌感染的患者，要联合抗真菌药物治疗，这时维奈克拉的剂量需要调整;或者遇到血细胞减少的情况，这时又该如何处理，指南由于篇幅所限并未介绍如此细致。但是很多会议、讲座、自媒体平台都有讲解，包括第十六次全国白血病·淋巴瘤学术会议也有介绍这些新药的使用方法。

关于如何立足指南，探索临床诊疗实际，孙自敏教授也谈到，临床医生在复发难治AML患者诊断明确之后，可以根据患者的临床表现，体能状况评估，并结合患者的复发时间，为患者选择一个适合的方案，如新药单药治疗或者联合其他药物治疗。此外，也可以参照体外药敏试验的结果综合判断，为患者提供临床医生认为可能有效的方案，并在治疗过程中密切监测。

金洁教授表示，年轻医生在遵循指南规范治疗之下，还应该不断学习、观察，仔细思考，遇到问题不仅要查阅文献，还要向有经验的专家请教，不断总结临床经验，用好新药，提升诊疗水平。

开拓创新

实现从国际“跟跑”向“并跑”领跑”迈进

王建祥教授表示，新版指南在AML临床诊疗中起着规范作用，但是在指南之外，血液学工作者的思维非常开阔，会进行很多的探索和创新。例如，一种新药刚上市被批准用于治疗一个很窄的适应证，但其适用的范围远不止这些。因为，药物靶向某个靶点发挥作用，给临床医生的认知是某个治疗原理，而利用这个原理可以开拓更多“疆土”。举个例子，BCL-2抑制剂维奈克拉目前获批用于治疗老年或者不能耐受强诱导化疗的初诊患者，治疗范围较为局限，但是基于这种药物的原理，很多血液学工作者其实进行了大量探索，利用这种药物治疗复发难治以及其它各种患者，也确实感受到这种新药能给更多患者带来获益。王建祥教授总结道，“对于一种新药，我们要基于对药物科学原理的认识，进行更多拓展性的研究，拓展新的治疗思路和治疗领域，解决更多患者的问题，而非指南中简单介绍的那些患者。这就是新药、新的研究给我们带来的巨大变化，一个概念的变化。”

金洁教授也表示，年轻医生在根据指南进行基本的规范治疗之外，也要了解AML新药背后的作用机制，拓展更多应用范围。例如，目前国际上已将维奈克拉与强化疗联合治疗年轻患者，缓解率明显提高。年轻医生也可以做类似这方面的思考，不过提出之后应跟前辈或有经验的医生商讨能否在复发难治患者中尝试或者启动一些临床试验进行尝试。

“现在我们国家正处于万众创新的新时代，所以创新应该是贯彻未来的一个方向。”肖志坚教授指出。近年来，中国血液学家在研究者发起的临床试验这方面已经与国际接轨，在blood等国际顶级杂志上发表了很多中国临床研究成果。创新是中国的主基调，而且，随着国家的进步与强大，高新的创新、高新的初创医药企业如雨后春笋般涌现出来。肖志坚教授表示，“在中国，分子靶向药物，一些老药的新的剂型，目前与国际已经是‘并跑‘，我想在未来可能会‘领跑’。例如在CAR-T领域，我们国家已经在国际上起到了‘领跑’的作用。随着我国医学水平的不断进步，以及血液病领域学者创新意识的不断增强，我坚信在下一版AML诊疗指南中有更多的证据是来自于中国血液学学者自己的研究成果。”

总结

在本次发布会及专家访谈中，与会专家、学者和临床医生都对2021年中国AML指南发布的意义有了更深的理解和认知。AML指南中每一点学术上的精益，每一点细节上的改动，都凝聚着国内血液病领域众多专家的智慧和力量，也为患者带来更多治疗和重生的希望。如果将人类与AML的抗争比喻为一场战斗，则AML指南就相当于打仗所用的战略部署、战术方法和作战方案，有这样一份诊疗规范，每一次的作战都会打的准、打的稳，同时也打的好。在这样的指引之下，临床医生要不断深入学习，总结临床经验，开拓创新，只有这样才能在与AML的抗争中取得胜利。

王建祥 教授

主任医师、教授、博士生导师