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诺华 CAR-T 药物 CTL019 对淋巴瘤有出色疗效2014年12月14日

诺华及其宾夕法尼亚大学合作伙伴的新型癌症治疗药物 CTL019 正在通过另一轮的早期研究,这类药物可通过训练免疫系统来抑制肿瘤细胞,早期研究已显示出该类药物一流的结果及光明的前景。

在一项白血病研究中,CTL019 使 92% 患者的癌症消失,临床试验中对淋巴瘤有很好的疗效,结果在美国血液学学会 (ASH) 年会上发布,这也激起了人们的希望,该款药物可能会改变血液肿瘤的护理标准。

诺华候选药物属于一种新类型药物,这类药物通过将 T 细胞从患者血液中移除、并用具有靶向机制的嵌合抗原受体 (CARs) 来武装它们,嵌合抗原受体可以找出并结合到表达在癌症细胞上的蛋白。将 CAR 武装的 T 细胞(CAR-Ts)输注回患者体内,它们可以在体内导向追踪癌症并对其发起攻击。

在 ASH 上发布的第一项试验中,研究者用 CTL019 对 39 名患有罕见并致命的急性淋巴细胞白血病儿童进行治疗,结果发现,有 36 名儿童(92%)在输注该药物后经历了完全缓解。6 个月后,70% 的响应者仍处于缓解中,75% 的儿童仍存活,研究人员表示道。

在一项单独的研究中,CTL019 在 5 名滤泡性淋巴瘤患者中达到了 100% 的缓解率和 80% 的完全缓解率,这款治疗药物使 11 名弥漫大 B 细胞淋巴瘤患者中 5 名患者的肿瘤缩小,到第三个月时,36% 的人未显示有疾病迹象,研究人员称。

在一项 24 名患者参与的慢性淋巴细胞白血病 2 期研究中,CTL019 达到 42% 的缓解率,一半的受试者出现完全缓解。在 9 个月的随访中,研究者指出有 68% 的总生存率。

在每一项研究中,一些或全部的患者经历了细胞因子释放综合征 (CRS),这是人体对细胞治疗药物的一种响应,这种响应可导致类似流感的症状,甚至会导致一些病例死亡。诺华报道了三例与 CTL019 相关的 CRS 相关死亡,指出每个死亡病例的感染都是独立的,该综合征严重程度往往与疾病负担相对应。

总的来说,研究者们正在通报 CTL019 最新研究结果作为 CAR-T 治疗药物用于血液肿瘤具有改变性作用的进一步证据,诺华正在推进这款药物快速朝着商业化前进,因为该公司向宾夕法尼亚大学投入了资金,并准备推进其突破性治疗药物进入一项关键研究。

“细胞治疗领域的创新目前正在加速,”诺华细胞及基因治疗药物主管 Azam 在一份声明中表示。“当我们看到几乎没有治疗选择的患者对 CTL019 有响应时,那是令人难以置信地激动。诺华将利用我们在莫里斯平原的设施(通过 FDA 批准 GMP 的第一个用于生产细胞治疗药物的地点)及与宾夕法尼亚大学合作的 CTL019 多中心研究,在临床试验中扩大这款治疗药物到达其它患者手中。”

与此同时,诺华与宾夕法尼亚大学还在临床试验及法庭中同 Juno Therapeutics 进行竞争,后者资金充足,并拥有自己 CAR-T 平台,有出色的数据与之相匹配。

这一技术的前景已带来了大量的竞争者,包括肿瘤药物巨头塞尔基因、Santa Monica 和 CA's Kite 制药,塞尔基因与基因治疗药物先锋 Bluebird 达成在这一领域的合作协议,而 CA's Kite 制药于 6 月份的 IPO 筹集到逾 1.4 亿美元,用以加强其 T 细胞改变技术。后来者辉瑞及强生于今年初通过高额交易也进入 CAR-T 领域。