2022年岁末之际，由天津医科大学总医院付蓉教授执笔的《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022版)》新鲜出炉。近年来，随着再生障碍性贫血(AA)领域药物和治疗技术研究的进一步深入，中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组在《再生障碍性贫血诊断与治疗中国专家共识(2017版)》的基础上，参考国内外诊治指南及近年相关文献，广泛征求专家建议和意见，重新制订并发布AA诊断与治疗新版中国指南!付蓉教授为广大医学、药学专业人士在线深入解读《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022版)》。

付蓉教授解读视频

新版指南更新要点如下：

诊断方面：

新版指南对AA的检测指标进行了新的推荐，特别提出与先天性全血细胞减少及低增生MDS的鉴别(详见表1);

表1. 与再生障碍性贫血相鉴别的先天性全血细胞减少症

严重程度：

NSAA中明确定义了输血依赖型(TD-NSAA)及非输血依赖型(NTD-NSAA)，成分输血指征：HGB≤60g/L;PLT≤10×109/L，或PLT≤20×109/L伴有明显出血倾向。平均每8周至少1次成分输血且输血依赖持续时间≥4个月者称为TD-NSAA，TD-NSAA需参照SAA进行治疗;

治疗方面(详见图1)：

➤强调了30天内启动治疗对SAA的必要性，SAA一经确诊应尽早启动本病治疗，研究显示SAA诊断30d内启动治疗疗效明显优于30d后启动治疗;

➤一线造血干细胞移植的年龄放宽至40岁，对年龄≤40岁且有HLA相合同胞供者的SAA患者，如无活动性感染和出血，首选HLA相合同胞供者造血干细胞移植(MSD-HSCT);

➤IST+TPO-RA方案为SAA不适合移植患者的首选治疗方案，TPO-RA的加入，可提升网织红细胞绝对值在(10～30)×109/L的SAA患者的疗效，使这部分患者疗效与网织红细胞绝对值>30×109/L的SAA患者疗效相当。目前研究显示IST联合TPO-RA疗效的影响因素仍然限于年龄及残存骨髓造血指标;

➤造血干细胞移植治疗部分明确了非同胞全相合、单倍体移植、脐血移植的适用范围、预处理及GVHD预防方案;

➤肝炎相关AA酌情考虑使用阿伐曲泊帕。

图1. 再生障碍性贫血治疗路线图

疗效指标：

调整了SAA的IST疗效指标具体数值[完全缓解(CR)：HGB>100g/L;ANC>1.5×109/L;PLT>100×109/L]以及明确了NSAA的部分缓解(PR)的概念[脱离成分血输注(若既往输血依赖)，或至少一系细胞数目增加两倍或达正常，或任何一系血细胞基线水平上升：HGB>30g/L(如治疗前<60 g/L)、ANC>0.5×109/L(如治疗前<0.5×109/L)、PLT>20×109/L(如治疗前<20×109/L)]。