2022年8月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准佩米替尼（pemigatinib）用于伴有成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的复发或难治性髓系/淋系肿瘤（MLN）的成人患者。

疗效在FIGHT-203研究（NCT03011372）中进行了评估，这是一项多中心、开放标签、单臂试验，纳入了28例伴有FGFR1重排的复发或难治性MLN患者。符合条件的患者为不适合接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）或接受allo-HSCT或疾病修饰治疗（如化疗）后复发。给予佩米替尼直至疾病进展、出现不可耐受的毒性或直到患者能够接受allo-HSCT。患者的中位年龄为65岁（范围，39-78）；64%为女性；68%为白人、3.6%为黑人或非裔美国人、11%为亚洲人，3.6%为美洲印第安人/阿拉斯加原住民；88%的患者ECOG评分状态为0或1。

根据完全缓解（CR）率确定疗效。在有或没有髓外疾病（EMD）的18例骨髓慢性期患者中，14例达到CR（78%；95%CI：52，94）。中位至CR时间为104天（范围：44-435），中位持续时间未达到（范围：1+ - 988+天）。在有或没有EMD的4例骨髓急变期患者中，2例达到CR（持续时间：1+和94天）。在仅患有EMD的3例患者中，1例达到CR（持续时间：64+天）。对于所有28例患者（包括3例没有形态学疾病证据的患者），完全细胞遗传学缓解率为79%（22/28；95% CI：59，92）。

最常见（≥20%）的不良反应是高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、浆液性视网膜脱离、四肢疼痛、食欲减退、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。最常见（≥10%）的3/4级实验室异常是磷酸盐减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、丙氨酸氨基转移酶增加和中性粒细胞减少。

推荐的佩米替尼剂量为13.5mg，每天一次，连续口服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。