
2023年01月18日
第三届中国血液学科发展大会于1月6日~8日在线下及线上召开。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)竺晓凡教授作为报告人在儿童血液病专题进行了精彩汇报。竺晓凡教授接受采访,结合2022年美国血液学会年会(ASH)上的最新研究数据,谈谈儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的最新研究进展和未来的临床研究计划。
儿童ALL的治疗效果优于成人ALL患者,儿童ALL作为儿童白血病的主要病种,目前通过常规的化疗可达到较高的生存率。国内儿童ALL患者五年以上的无病生存(DFS)率可以达到85%以上,总生存(OS)率也接近90%,但是仍有20%左右的患者因治疗差异或者不规范治疗导致疾病复发,这是目前诊疗的难点之一。
在临床实践中,我们看到一些患者使用非正规药物进行治疗,不规范的治疗可能会导致患者疾病复发,可能会对后期治疗带来一些不利影响。因此呼吁ALL患者在医生指导下接受规范化治疗。
2022 ASH会议上关于儿童ALL相关进展主要包括新机制(组学分型图谱和预后分子标记)、新策略(化疗优化、靶向治疗和细胞免疫治疗)和新技术(人工智能和高通量药物筛选)三个方面。
儿童ALL以B细胞系为主,儿童B细胞ALL(B-ALL)约占儿童ALL的80%左右。在B-ALL治疗方面,新兴免疫治疗和预后分层均有新的进展,小分子靶向药物联合免疫治疗在费城染色体阳性儿童B-ALL(Ph+儿童B-ALL)中展现出优于传统治疗的研究数据。此外,我国研究者在2022年的ASH会议上汇报了多项关于B-ALL的嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)的治疗进展。
儿童T细胞ALL(T-ALL)占儿童ALL的10%-20%左右。儿童T-ALL在既往治疗中划为中危组人群,中危组患者接受传统化疗后,约70%的患者可达到缓解,约30%的患者会进展为复发难治ALL。2022年的ASH上汇报了多项关于T-ALL的治疗进展。虽然免疫治疗在儿童T-ALL治疗中已有相应的应用,但依然存在未突破的壁垒。美国St.Jude儿童医院分享了T-ALL的全基因组测序和全转录组测序的最新研究进展,主要对T-ALL的细致分型和预后相关生物靶标进行了深入研究,这项研究可能会对未来T-ALL的精准诊断和靶向治疗发展产生深远影响,同时也入选了Best of ASH。
免疫靶向治疗在ALL一线治疗中的应用提高了患者的生存期和生活质量,减少化疗的使用可降低对人体的损伤。尽管免疫治疗为儿童ALL患者带来希望,但复发/难治(R/R)ALL儿童患者的治疗选择仍然有限。
血研所多年来一直致力于R/R和高危ALL的治疗,已经开展了一系列研究,包括正在进行的R/R T-ALL的临床试验,由血研所牵头进行的TKI联合化疗治疗高危T-ALL的随机对照的多中心研究,BCL-2抑制剂治疗R/R B/T-ALL的临床研究,国产三代TKI奥雷巴替尼联合BCL-2抑制剂治疗R/R Ph+B-ALL的临床试验,以及三项正在进行的CAR-T治疗研究。
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系中国民营医疗机构协会理事、石家庄市政协委员、石家庄市劳动模范,从事医疗工作40余年,继承和发扬中国传统医学文化,以血液病的临床研究为主题,汲取传统医学精华,在攻克治疗血液病方面取得了有效成果,积累了丰富 的经验。